Remédio de R$ 20 milhões que virou esperança perde registro no Brasil
Pedido foi feito pelo próprio laboratório responsável pelo medicamento; Elevidys estava suspenso desde 2025
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro condicional do Elevidys, terapia gênica para DMD (Distrofia Muscular de Duchenne) que pode custar mais de R$ 20 milhões por paciente.
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A Anvisa cancelou o registro condicional do Elevidys, terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne que pode custar mais de R$ 20 milhões por paciente, a pedido da farmacêutica Roche. Os dados apresentados não atenderam aos requisitos de segurança e eficácia exigidos. A Roche deverá continuar acompanhando pacientes já tratados e poderá solicitar novo registro com evidências suficientes.
A medida atende a pedido da farmacêutica Roche e foi publicada no DOU (Diário Oficial da União). Segundo a agência, os dados disponíveis não atendem aos requisitos necessários para manter o medicamento autorizado no Brasil.
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O registro condicional permitia a comercialização do produto enquanto a fabricante apresentava informações adicionais sobre segurança e eficácia. A autorização havia sido concedida de forma excepcional e previa o cumprimento de exigências posteriores. Com o cancelamento, o Elevidys deixa de ter registro válido no País.
A Anvisa informou que a Roche apresentou dados complementares durante o período em que o medicamento permaneceu sob análise. A empresa também manteve contato com a agência para responder às exigências relacionadas ao produto. Mesmo assim, as evidências reunidas até agora não foram consideradas suficientes para sustentar a manutenção do registro.
O cancelamento não encerra as responsabilidades da fabricante com os pacientes que já receberam a terapia. A Roche deverá continuar o acompanhamento das pessoas tratadas em estudos clínicos e programas existentes. A obrigação inclui crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A farmacêutica informou que continuará com o programa clínico do medicamento e com a produção de evidências sobre a terapia. A Anvisa poderá avaliar futuramente uma nova solicitação de registro caso sejam apresentados dados que cumpram as exigências de segurança e eficácia.
O Elevidys havia sido autorizado no Brasil para crianças de 4 a 7 anos com Distrofia Muscular de Duchenne que ainda mantinham capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio. Os pacientes também precisavam atender a critérios clínicos e laboratoriais definidos para o tratamento.
A doença genética rara provoca perda progressiva da força muscular por causa da deficiência de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. A evolução pode comprometer a mobilidade, a respiração e o funcionamento cardíaco.
Neste mês, a Anvisa também aprovou o Duvyzat, à base de givinostate, para pacientes com Duchenne. Estudos apresentados à agência apontaram que o medicamento pode retardar a progressão da doença. A terapia possui mecanismo diferente do Elevidys.
